Ученые ИХБФМ СО РАН объявили о разработке нового препарата на основе олигонуклеотидов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат направлен на борьбу с тяжелым наследственным заболеванием прогрессирующей атрофией мышц из-за потери нейронов, контролирующих мышечные движения.
Согласно сообщению ТАСС, СМА – это группа генетических заболеваний, которые обычно проявляются в раннем детском возрасте и могут привести к серьезным нарушениям мышечной функции, включая проблемы с дыханием и глотанием. Лечение СМА включает различные методы, включая физическую терапию и респираторную поддержку, а также новейшие методы генетической терапии.
Олигонуклеотиды – это короткие фрагменты ДНК, которые могут изменять активность генов в клетках. Новый препарат, разработанный российскими учеными, обладает значительными преимуществами перед уже существующими методами лечения СМА. Он обещает быть не только более эффективным, но и более доступным, с учетом того, что себестоимость его производства значительно ниже, чем у других лекарств, используемых в лечении этого заболевания.
Основная проблема, с которой сталкиваются пациенты с СМА, заключается в необходимости регулярных инъекций препаратов напрямую в спинной мозг. Новый препарат обещает снизить это неудобство и риск, благодаря модификации сахаро-фосфатного остова олигонуклеотидов, что делает их более стабильными и устойчивыми к разрушению в организме.
Несмотря на то, что новый препарат находится на стадии исследований и клинических испытаний, его потенциальное внедрение в медицинскую практику может стать значимым шагом в борьбе с этим тяжелым наследственным заболеванием, предоставляя большее количество пациентов доступом к эффективному и доступному лечению.
