Российские ученые из Научно-технологического университета «Сириус» в Краснодарском крае достигли значительного прорыва в борьбе с амаврозом Лебера, редким наследственным заболеванием, приводящим к слепоте. Информация, опубликованная в «Сириус журнал», свидетельствует о разработке нового модифицированного вектора для генной терапии, направленной на восстановление зрения у детей.
Амавроз Лебера II типа характеризуется постепенным ухудшением зрения и может привести к полной потере зрительных функций к середине жизни. На сегодняшний день для лечения этого заболевания используется препарат Luxturna, разработанный в США в 2027 году, который воздействует на ген RPE65. Однако медицинское сообщество продолжает искать эффективные методы терапии, так как существуют различные подтипы амавроза Лебера.
Одной из главных проблем в разработке лекарственных средств является иммунный ответ организма на введение иностранного генетического материала. Ученые из России преодолели этот барьер, разработав усовершенствованную последовательность вектора для генной терапии, которая успешно прошла испытания. Использование нового вектора открывает перспективы для создания новых лекарственных препаратов, способных не только лечить амавроз Лебера, но и другие наследственные заболевания, связанные с потерей зрения.
Этот научный прорыв не только подтверждает потенциал генной терапии в медицинской практике, но и открывает новые горизонты для разработки инновационных методов лечения, направленных на восстановление зрения и улучшение качества жизни детей, страдающих от генетически обусловленных заболеваний глаза.
