Ученые впервые спасли мышь от слепоты благодаря генной терапии‍

Ученые из США впервые спасли мышь от слепоты благодаря генной терапии, скорректировав ДНК сетчатки. Материалы исследования опубликованы в специализированном издании.



Американские исследователи превратили палочкообразные клетки (позволяют видеть в темноте) в колбообразные (дневное зрение), удалив ген Nrl с сетчатки глаза зародышей мыши. Замена клеток позволила предотвратить развитие слепоты. Структура человеческого глаза совпадает с грызунами. Мутации, воздействуя на палочки, перестают подпитывать колбочки, и человек постепенно лишается зрением.



Ученые считают, что если в эмбрионе удалить клетки-палочки, то на их месте появятся клетки-колбочки, которые не боятся мутаций. Применение геномного редактора на человеке находится на стадии обсуждения.