Исследователи из Мельбурна совершили первый в мире прорыв в создании стволовых клеток крови, которые очень похожи на клетки человеческого организма. И это открытие вскоре может привести к персонализированному лечению детей с лейкемией и недостаточностью костного мозга.
Исследование, проведенное Детским научно-исследовательским институтом Мердока (MCRI) и опубликованное в журнале Nature Biotechnology, преодолело главное препятствие на пути к получению стволовых клеток крови человека, которые могут создавать эритроциты, лейкоциты и тромбоциты, которые очень похожи на клетки человеческого эмбриона.
Элизабет Нг из MCRI заявила, что группа сделала важное открытие в области развития стволовых клеток крови человека, что проложило путь к использованию этих выращенных в лабораторных условиях клеток для трансплантации стволовых клеток крови и костного мозга .
«Возможность взять любую клетку у пациента, перепрограммировать ее в стволовую клетку, а затем превратить их в специально подобранные клетки крови для трансплантации окажет огромное влияние на жизнь этих уязвимых пациентов», — сказала она. «До этого исследования разработка стволовых клеток крови человека в лабораторных условиях, которые можно было бы трансплантировать в модель животного с нарушением функции костного мозга для получения здоровых клеток крови, была невозможна. Мы разработали рабочий процесс, который позволил создать пригодные для трансплантации стволовые клетки крови, которые точно отражают клетки человеческого эмбриона. Важно то, что эти человеческие клетки можно создавать в масштабах и с чистотой, необходимыми для клинического использования».
В ходе исследования иммунодефицитным мышам вводили стволовые клетки крови человека, созданные в лабораторных условиях. Было обнаружено, что стволовые клетки крови стали функциональным костным мозгом на уровне, аналогичном тому, который наблюдается при трансплантации клеток пуповинной крови, что является проверенным показателем успеха.
Исследование также показало, что выращенные в лаборатории стволовые клетки можно заморозить перед успешной трансплантацией мышам. Это имитировало процесс консервации стволовых клеток донорской крови перед трансплантацией пациентам.
Профессор MCRI Эд Стэнли заявил, что результаты исследования могут привести к появлению новых методов лечения ряда заболеваний крови.
«Красные кровяные клетки жизненно важны для транспортировки кислорода, а белые кровяные клетки — это наша иммунная защита, в то время как тромбоциты вызывают свертывание, чтобы остановить кровотечение», — сказал он. «Понимание того, как эти клетки развиваются и функционируют, похоже на расшифровку сложной головоломки. Совершенствуя методы работы со стволовыми клетками, которые имитируют развитие нормальных стволовых клеток крови, обнаруженных в нашем организме, мы можем понять и разработать персонализированные методы лечения целого ряда заболеваний крови, включая лейкемии и недостаточность костного мозга».
Профессор MCRI Эндрю Элефанти отметил, что, хотя пересадка стволовых клеток крови часто является ключевым элементом лечения детских заболеваний крови, спасающих жизни, не всем детям удается найти идеально подходящего донора.
«Несоответствующие донорские иммунные клетки из трансплантата могут атаковать собственные ткани реципиента, что приведет к тяжелому заболеванию или смерти», - сказал он. «Разработка персонализированных, специфичных для пациента стволовых клеток крови позволит предотвратить эти осложнения, решить проблему нехватки доноров и, наряду с редактированием генома, поможет устранить основные причины заболеваний крови».
Элефанти добавил, что следующим этапом, вероятно, примерно через пять лет, станет проведение первой фазы клинических испытаний для проверки безопасности использования выращенных в лаборатории клеток крови на людях.
