Исследователи из University of Pennsylvania объявили о значительном прорыве в области генной терапии, который может привести к более эффективному лечению рака и других заболеваний. Их работа, опубликованная на портале Science, касается создания искусственных хромосом человека (HAC), способных работать внутри клеток.
HAC являются перспективным инструментом для передовой генной терапии и лабораторных исследований. Однако, до недавнего времени, их использование было затруднено серьезными техническими препятствиями. Новая техника, разработанная командой ученых, позволяет эффективно создавать HAC из специально разработанных длинных конструкций ДНК.
Исследование обращает внимание на важность методов сборки больших ДНК, которые являются ключевыми для достижений в области синтетических хромосом прокариот и дрожжей. Ученые обнаружили, что для успешного создания HAC необходимо учитывать особенности строения хромосом у млекопитающих.
Применение эпигенетических центромер позволяет формировать искусственные хромосомы, однако ранее возникала проблема мультимеризации исходной молекулы ДНК при введении в клетки. Новый подход позволяет создавать HAC с одной копией, используя конструкцию длиной около 750 тысяч оснований. Это позволяет эффективно избежать мультимеризации и обеспечивает успешную доставку в клетки млекопитающих.
Эти новые разработки открывают двери для точной хромосомной инженерии в контексте клеток многоклеточных животных и могут иметь широкие клинические применения, особенно в области лечения рака. Ученые надеются, что этот прорыв приведет к развитию новых методов лечения и улучшит прогнозы для пациентов.
