Американские молекулярные биологи из Northwestern University разработали уникальную полимерную молекулу, которая предотвращает гибель нейронов у носителей болезни Хантингтона. Этот инновационный полимер предотвращает накопление в нейронах токсичных белковых клубков, образующихся в результате неправильного сворачивания белков и вызывающих массовое разрушение клеток мозга, сообщает сайт университета.
Как объясняет профессор Нэйтан Джаннески, мутации в гене HTT приводят к образованию дефектных белков, которые слипаются в нейронах, образуя токсичные «клубки». Новый полимер не только препятствует «слипанию» аминокислотных цепочек, но и способен взаимодействовать с белковыми молекулами таким образом, чтобы защитить митохондрии — энергетические станции клеток — от разрушения.
Исследования показали, что полимерная структура молекулы позволяет ей дольше оставаться активной в организме — примерно в 2000 раз дольше по сравнению с прежними разработками. Это значительно повышает её терапевтическое воздействие. Опыты на мышах, носителях человеческой версии гена HTT, показали, что инъекции нового полимера замедлили процесс разрушения митохондрий в нейронах и улучшили координацию движений. При этом не выявлено опасных побочных эффектов, что свидетельствует о высокой перспективности препарата.
О болезни Хантингтона:
Болезнь Хантингтона — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с мутациями в гене HTT. Оно проявляется в зрелом возрасте (обычно между 30 и 50 годами) и приводит к необратимой гибели нейронов, что сопровождается потерей контроля над движениями, а затем и нарушениями когнитивных функций.
