Ученые Петербургского ИЯФ НИЦ «Курчатовский институт», совместно с исследователями из I СПбГМУ, значительно продвинулись в лечении болезни Паркинсона на ранних стадиях.
Их новый препарат, который воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, представляет собой переломное открытие в области молекулярной медицины, сообщает "Известия".
Болезнь Паркинсона является одним из наиболее распространенных нейродегенеративных расстройств, характеризующихся прогрессирующей потерей нейронов, особенно в области мозга, ответственной за движение. Она связана с накоплением вредных форм белка альфа-синуклеина, что приводит к постепенной деградации нейронов и снижению двигательных функций.
Ученые обнаружили, что мутации в гене GBA1, кодирующем фермент глюкоцереброзидазу, могут увеличить риск развития болезни Паркинсона в десять раз. Они разработали препарат, способный восстанавливать активность этого фермента. Глюкоцереброзидаза играет ключевую роль в разложении вредного субстрата, который, при недостатке активности фермента, вызывает накопление нейротоксичных форм белка альфа-синуклеина.
Софья Пчелина, заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ, отмечает: "Наша молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее, помогая предотвратить накопление нейротоксичных форм белка, которые являются основной причиной деградации нейронов".
В ходе разработки препарата российские ученые опирались на исследования зарубежных коллег, которые использовали малые молекулы, известные как фармакологические шапероны, для восстановления активности фермента. В рамках своего исследования они построили компьютерную модель глюкоцереброзидазы и начали поиск химических модификаций шаперона, способных увеличить его эффективность.
Эксперименты на клетках пациентов с мутацией в гене GBA1 показали, что новое соединение, разработанное российскими учеными, более эффективно снижает уровень вредного субстрата по сравнению с зарубежными препаратами, уже находящимися на стадии клинических испытаний. Это открытие открывает новые перспективы в лечении болезни Паркинсона и подчеркивает значимость сотрудничества между научными сообществами для борьбы с нейродегенеративными заболеваниями.
